百济神州宣布百泽安®新适应症上市许可申请在中国获得受理

　　百泽安®联合化疗，用于一线治疗肿瘤细胞表达PD-L1的晚期胃或胃食管结合部腺癌患者的新适应症上市申请

　　百济神州（纳斯达克代码：BGNE；香港联交所代码：06160；上交所代码：688235）是一家立足于科学的全球性生物科技公司，专注于开发创新、可负担的药物，旨在为全球患者改善治疗效果，提高药物可及性。公司今日宣布，中国国家药品监督管理局（NMPA）药品审评中心（CDE）已受理公司自主研发的抗PD-1抗体百泽安®（替雷利珠单抗）联合化疗，用于一线治疗肿瘤表达PD-L1的晚期或转移性胃或胃食管结合部（G/GEJ）腺癌患者的新适应症上市许可申请（sBLA）。

　　此次上市许可申请的递交，是基于百泽安®联合化疗与安慰剂联合化疗用于一线治疗局部晚期、不可切除或转移性G/GEJ腺癌患者的全球性临床试验RATIONALE 305在期中分析取得的积极结果。在中国，胃癌（GC）已成为第三大常见癌症[i]，而腺癌是GC的主要组织学亚型，占全球报告病例的90%以上[ii]。

　　百济神州全球研发负责人汪来博士表示：“在中国，胃癌是导致各类癌症死亡的第二大原因，但目前，对于晚期或转移性胃癌的治疗手段却非常有限。通过严谨的临床开发项目和试验数据，百泽安®联合化疗已被证实可为肿瘤表达PD-L1的G/GEJ腺癌患者带来生存获益，对此我们无比振奋。我们期待与监管部门进一步沟通合作，推动这一潜在的新型治疗方案惠及更多患者。”

　　本次sBLA的申报是百泽安®在中国递交的第10项上市许可申请，此前，百泽安®已获NMPA批准用于9项适应症的治疗。在海外，百泽安®用于治疗既往接受过化疗的晚期或转移性食管鳞状细胞癌（ESCC）患者的上市许可申请已获得美国食品药品监督管理局（FDA）和欧洲药品管理局（EMA）的受理，正在审评过程中。此外，百泽安®用于治疗既往接受过化疗的晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）患者，以及百泽安®联合化疗用于既往未经治疗的晚期或转移性NSCLC的申请也已获EMA受理，目前正在审评中。2021年1月，百济神州宣布与诺华达成合作，授权诺华在北美、欧洲和日本开发、生产和商业化百泽安®。目前，百泽安®在中国以外国家或地区尚未获批。

　　关于RATIONALE 305（NCT03777657）

　　RATIONALE 305是一项随机、双盲、安慰剂对照、全球3期临床试验，用于比较百泽安®联合铂类药物和氟尿嘧啶化疗与安慰剂联合铂类药物和氟尿嘧啶化疗，作为局部晚期不可切除的或转移性的G/GEJ腺癌一线治疗的有效性和安全性。该试验的主要终点为总生存期（OS）。次要终点包括无进展生存期（PFS）、总缓解率（ORR）、缓解持续时间（DoR）和安全性。该临床试验共入组了来自全球13个国家和地区的997例患者，入组患者以1：1的比例随机分组接受百泽安®和化疗或安慰剂和化疗的治疗。

　　关于百泽安®（替雷利珠单抗注射液）

　　百泽安®（替雷利珠单抗注射液）是、人源化IgG4抗程序性死亡受体-1（PD-1）单克隆抗体，设计目的旨在，限度地减少与巨噬细胞中的Fcγ受体结合，帮助人体免疫细胞检测和对抗肿瘤。临床前数据表明，巨噬细胞中的Fcγ受体结合之后会激活抗体依赖细胞介导杀伤T细胞，从而降低了PD-1抗体的抗肿瘤活性。

　　百泽安®是第、由百济神州的免疫肿瘤生物平台研发的药物，目前正进行单药及联合疗法临床试验，以开发一系列针对实体瘤和血液肿瘤的广泛适应症。2021年1月，百济神州宣布与诺华达成合作，以加速百泽安®在北美、欧洲和日本的开发和商业化。

　　百济神州已在全球35个国家和地区开展或完成了超过20项百泽安®的潜在注册可用的临床试验，其中包括17项3期临床试验和4项关键性2期临床试验。

　　关于百济神州肿瘤学

　　百济神州通过自主研发或与志同道合的合作伙伴携手，不断推动同类最佳或同类第一的临床候选药物研发，致力于为全球患者提供有效、可及且可负担的药物。公司全球临床研发和医学事务团队已有约2,900人且仍在不断壮大，目前正在全球范围支持100多项临床研究的展开，已招募受试者超过16,000人。公司产品管线深厚、试验布局广泛，试验已覆盖全球超过45个国家/地区，且均由公司内部团队牵头。公司深耕于血液肿瘤和实体肿瘤的靶向治疗及肿瘤免疫治疗的开发，同时专注于单药疗法和联合疗法的探索。目前，百济神州自主研发的三款药物已获批上市：百悦泽®（BTK抑制剂，已在美国、中国、欧盟和英国、加拿大、澳大利亚及其他国际市场获批上市）、百泽安®（可有效避免Fc-γ受体结合的抗PD-1抗体，已在中国获批上市）及百汇泽®（PARP抑制剂，已在中国获批上市）。

　　同时，百济神州还与其他创新公司合作，共同携手推进创新疗法的研发，以满足全球健康需求。在中国，百济神州正在销售多款由安进、百时美施贵宝、EUSA Pharma、百奥泰授权的肿瘤药物。公司也通过与包括Mirati Therapeutics、Seagen以及Zymeworks在内的多家公司合作，更大程度满足当前全球范围尚未被满足的医疗需求。

　　2021年1月，百济神州和诺华宣布达成合作，授予诺华在北美、欧洲和日本共同开发、生产和商业化百济神州抗PD-1抗体百泽安®。基于这一卓有成效的合作，包括FDA正在评审的新药上市许可申请（BLA），百济神州和诺华于2021年12月宣布了关于正在3期开发的百济神州TIGIT抑制剂欧司珀利单抗的选择权、合作和许可协议。诺华和百济神州还签订了一项战略商业协议，通过该协议，百济神州将在中国境内指定区域推广5款已获批的诺华抗肿瘤药物。

　　关于百济神州

　　百济神州是一家立足于科学的全球性生物科技公司，专注于开发创新、可负担的药物，旨在为全球患者改善治疗效果、提高药物可及性。目前公司广泛的药物组合包括40多款临床候选药物。公司通过加强自主研发能力和合作，加速推进多元、创新的药物管线开发。我们致力于在2030年前为全球20多亿人全面改善药物可及性。百济神州在全球五大洲打造了一支超过8,000人的团队。

　　前瞻性声明

　　本新闻稿包含根据《1995年私人证券诉讼改革法案》（Private Securities Litigation Reform Act of 1995）以及其他联邦证券法律中定义的前瞻性声明，包括有关百泽安®潜在的临床获益和优势、百济神州的进展计划、百泽安®预期的临床开发、药政里程碑和商业化进程、潜在患者获益，以及在“关于百济神州肿瘤学”和“关于百济神州”标题下提及的百济神州的计划、承诺、抱负和目标的声明。由于各种重要因素的影响，实际结果可能与前瞻性声明有重大差异。这些因素包括了以下事项的风险：百济神州证明其候选药物有效性和安全性的能力；候选药物的临床结果可能不支持进一步开发或上市审批；药政部门的行动可能会影响到临床试验的启动、时间表和进展以及药物上市审批；百济神州的上市药物及候选药物（如能获批）获得商业成功的能力；百济神州获得和维护对其药物和技术的知识产权保护的能力；百济神州依赖第三方进行药物开发、生产和其他服务的情况；百济神州取得监管审批和商业化医药产品的有限经验，及其获得进一步的营运资金以完成候选药物开发并保持盈利的能力；新冠肺炎全球大流行对百济神州的临床开发、监管、商业化运营、生产以及其他业务带来的影响；百济神州在最近季度报告的10-Q表格中“风险因素”章节里更全面讨论的各类风险；以及百济神州向美国证券交易委员会期后呈报中关于潜在风险、不确定性以及其他重要因素的讨论。本新闻稿中的所有信息仅及于新闻稿发布之日，除非法律要求，百济神州并无责任更新该等信息。

　　[i] Zheng R, Zhang S, Zeng H, et al. Cancer incidence and mortality in China, 2016[J]. Journal of the National Cancer Center, 2022.

　　[ii] Zheng X, Xie Y. Current status of advanced gastric cancer treatment in China. Oncology Progress, Jan 2019, Vol. 17, No. 1.