百济神州公布2022年第一季度财务业绩

　　2022年第一季度产品收入达2.616亿美元，相较上一年同期1.061亿美元，增长146%

　　得益于在中国和美国的销售额增长，百悦泽®2022年第一季度的全球销售额相较去年同期增长372%

　　包括百悦泽®对比伊布替尼用于治疗慢性淋巴细胞白血病的ALPINE试验结果在内的，全球临床数据，为FDA和EMA正在审评的上市申请提供支持

　　百泽安®联合化疗治疗食管鳞状细胞癌的RATIONALE306试验期中分析取得的积极结果显示，总生存期的改善具有统计学显著性和临床意义

　　位于美国新泽西州霍普韦尔的旗舰生产基地和临床研发中心已破土动工

　　百济神州（纳斯达克代码：BGNE；香港联交所代码：06160；上交所代码：688235），是一家专注于开发、商业化创新药物的全球性生物科技公司。公司今日公布2022年第一季度财务业绩、近期业务亮点和预计里程碑事件。

　　百济神州联合创始人、董事长兼首席执行官欧雷强（John V. Oyler）先生表示：“我对百济神州充满前所有未有的信心。凭借公司在亚洲、美国和欧洲的全球商业化表现，我们在第一季度取得了巨大的进展，持续巩固了公司的战略性竞争优势，其中包括在美国新泽西州霍普韦尔的普林斯顿西部创新园区的旗舰生产基地和临床研发中心的破土动工。百悦泽®和百泽安®进一步证实了我们在推进全球临床开发、为癌症患者提供具备影响力的治疗方案等方面的实力。我们公布了全球性3期‘头对头'试验ALPINE研究的长期随访结果；经独立审查委员会评估，在复发或难治性慢性淋巴细胞白血病患者中，百悦泽®展示了优于伊布替尼的总缓解率，且房颤或房扑发生率始终较低。此外，随着用于一线治疗晚期食管癌的全球性试验RATIONALE306公布积极结果，我们与诺华合作的百泽安®项目也取得了新进展。我们已确立了优势性地位，并将进一步推动产品管线的开发、全球化布局的拓展，以致力于满足全球患者的需求。”

　　百济神州首席财务官王爱军女士表示：“在第一季度，我们见证了公司商业化产品组合，尤其是自主研发产品，在各地区收入的显著增长。随着上市申请的不断获批以及预期里程碑事件的推动，我们预计公司收入在未来还将继续保持良好的势头。同时，凭借公司强劲的财务状况，我们也将进一步巩固财务优势，并期待接下来的多项预期里程碑。”

　　2022年第一季度财务业绩

　　现金、现金等价物、受限资金和短期投资：截至2022年3月31日为63亿美元；截至2021年12月31日，该部分资金为66亿美元。

　　截至2022年3月31日的三个月内，经营活动现金支出为2.366亿美元，主要由于净亏损4.343亿美元，被净经营资产和负债减少1.221亿美元和非现金费用7,560万美元抵消；资本支出为4,510万美元；用于融资活动的现金为1,130万美元。

　　收入：截至2022年3月31日的三个月内，收入为3.066亿美元，2021年同期收入为6.059亿美元。

　　截至2022年3月31日的三个月内，产品总收入为2.616亿美元，2021年同期产品总收入为1.061亿美元。产品收入包括：

　　- 百悦泽®在2022年第一季度的全球销售额为1.043亿美元，上一年同期数据为2,210万美元；

　　- 百泽安®2022年第一季度在中国的销售额为8,760万美元，上一年同期数据为4,890万美元；

　　- 由安进公司授权在华销售产品在2022年第一季度的销售额为2,990万美元，上一年同期数据为1,450万美元。上一年同期数据不包括倍利妥®和凯洛斯®的销售额，倍利妥®和凯洛斯®分别于2021年8月和2022年1月在中国上市；

　　- 由百时美施贵宝公司授权在华销售产品在2022年第一季度的销售额为2,720万美元，上一年同期数据为2,030万美元。

　　截至2022年3月31日的三个月内，合作收入为4,510万美元，主要来自于对与诺华分别于2021年第一季度就百泽安®达成的6.5亿美元合作的预付款、2021年第四季度就欧司珀利单抗达成的3亿美元合作预付款进行的部分收入确认。截至2021年3月31日的三个月内，合作收入为4.998亿美元，主要来自于对诺华就百泽安®达成的合作预付款进行的大部分收入确认。

　　费用：截至2022年3月31日的三个月内，费用为7.499亿美元，2021年同期费用为5.357亿美元。

　　销售成本：截至2022年3月31日的三个月内，销售成本为6,520万美元，2021年的同期数据为3,270万美元。销售成本的增加主要来自于百泽安®和百悦泽®的产品销售规模增加，以及自2021年8月开始的倍利妥®销售所产生的费用。

　　研发费用：截至2022年3月31日的三个月内，研发费用为3.899亿美元，2021年同期数据为3.207亿美元。研发费用的增加主要来自员工人数的增长、对药物发现和临床开发投入的增加，其中包括对内部研究与临床开发活动的持续投入；部分研发费用的增加已被百泽安®临床试验中支付给外部CRO机构的相关临床试验费用的降低，以及正在进行的研发项目相关前期费用的减少所抵消。2022年第一季度和2021年第一季度，正在进行中的授权引入候选药物研发相关预付款分别为0和850万美元。此外，研发相关股权奖励也带来了研发费用的总体增长。截至2022年3月31日的三个月内，研发相关股权奖励支出为3,090万美元，2021年同期数据为2,190万美元。

　　销售、一般及行政管理（SG&A）费用：截至2022年3月31日的三个月内，SG&A费用为2.946亿美元，相比较，2021年同期SG&A费用为1.821亿美元。SG&A费用增加主要归因于员工人数的增加，其中大部分来自于商业化团队规模扩大、专业服务费用提高，以及包括销售和市场营销、市场准入研究和促销活动在内的外部商业费用的增加。SG&A相关的股权奖励支出增加也带来了SG&A费用的总体增长。2022年第一季度和2021年第一季度，SG&A相关股权奖励支出分别为3,470万美元和2,390万美元。

　　净亏损：截至2022年3月31日的第一季度，净亏损为4.343亿美元。相比较，上一年同期净收入为6,650万美元。净亏损相较去年同期增加，主要由于合作收入的减少。截至2022年3月31日的第一季度，每股净亏损为每股亏损0.33美元，每股美国存托股（ADS）亏损4.24美元。截至2021年3月31日的第一季度，每股基本及稀释后亏损分别为0.06美元和0.05美元，每股ADS基本及稀释后亏损分别为0.73美元和0.69美元。

　　近期业务亮点

　　商业运营

　　相比上一年同期，2022年第一季度产品销售额增长146%，主要得益于公司自主研发产品和安进授权引入产品的销售额增长；

　　2022年第一季度，百悦泽®的全球销售额为1.043亿美元，同比增长372%。在美国，百悦泽®的销售额为6,790万美元，同比增长570%。本季度百悦泽®在美国的销售额取得持续增长，主要得益于其在所有已获批适应症中市场份额的持续扩大，包括套细胞淋巴瘤（MCL）、华氏巨球蛋白血症（WM）和边缘区淋巴瘤（MZL）。在中国，百悦泽®的销售额为3,350万美元，同比增长180%，主要得益于包括慢性淋巴细胞白血病（CLL）在内的所有已获批适应症中的销售额显著增长；

　　2022年第一季度，百泽安®在中国的销售额为8,760万美元，同比增长79%。第一季度，随着更多适应症被纳入国家医保药品目录（NRDL），医保报销范围扩大所带来新患者需求的增加，持续推动了百泽安®的市场渗透率的提升和市场份额的扩大；

　　完成对诺华旗下5款已获批且已纳入医保报销的抗肿瘤产品的授权引入，并开始在中国的广阔市场进行推广。这些产品包括：泰菲乐®（达拉非尼）、迈吉宁®（曲美替尼）、维全特®（培唑帕尼）、飞尼妥®（依维莫司）和赞可达®（塞瑞替尼）。

　　研发项目

　　百悦泽®（泽布替尼）：、旨在，化BTK占有率、最小化脱靶效应的小分子布鲁顿氏酪氨酸激酶（BTK）抑制剂，已在美国、中国、欧盟、英国、加拿大、澳大利亚和韩国在内的47个市场获批多项适应症，目前正在进一步临床开发，以在全球范围内取得更多上市批准。百悦泽®全球临床开发项目已在超过25个国家和地区入组近4,000例受试者。

　　公布全球性3期临床试验ALPINE（NCT03734016）的进一步结果：经独立审查委员会（IRC）确认，在复发或难治性（R/R）慢性淋巴细胞白血病（CLL）/小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）患者中，百悦泽®展示了优于伊布替尼的总缓解率。百悦泽®总体耐受性良好，安全性结果与既往研究中的观察一致；

　　启动一项3期临床研究（NCT05100862）的患者入组。该研究主要用于评估泽布替尼联合利妥昔单抗，对比来那度胺联合利妥昔单抗治疗R/R MZL患者的效果。

　　百泽安®（替雷利珠单抗），是、人源化IgG4抗PD-1单克隆抗体，设计目的旨在，限度地减少与巨噬细胞中Fcγ受体结合。百泽安®在中国已获批用于8项适应症，目前正在进一步开发，以在全球范围内获得更多上市批准。百泽安®全球临床开发项目已在超过35个国家和地区入组超过9,000例受试者。

　　在中国获批两项新适应症：用于不可切除或转移性微卫星高度不稳定型（MSI-H）或错配修复缺陷型（dMMR）的晚期实体瘤患者，以及二线治疗食管鳞状细胞癌（ESCC）患者；

　　宣布欧洲药品管理局（EMA）已受理百泽安®用于治疗既往接受过化疗的晚期或转移性ESCC患者和非小细胞肺癌（NSCLC）患者的上市许可申请，包括：作为单药治疗既往经化疗后局部晚期或转移性NSCLC的成人患者；作为一线疗法，与卡铂和紫杉醇（或白蛋白结合型紫杉醇）联合用药治疗局部晚期或转移性鳞状NSCLC成人患者；作为一线疗法，与培美曲塞和含铂化疗方案联合用药治疗无EGFR或ALK阳性突变的局部晚期或转移性非鳞状NSCLC成人患者；

　　宣布百泽安®联合化疗用于既往未经治疗的晚期或转移性ESCC患者的全球3期临床试验RATIONALE306（NCT03783442）在期中分析中已达到总生存期（OS）的主要终点；

　　在2022美国临床肿瘤学会（ASCO）线上全体大会系列会议上公布百泽安®用于一线治疗鼻咽癌（NPC）患者的3期临床试验RATIONALE309（NCT03924986）的，结果，该数据也将在2022年ASCO年会上公布；

　　在美国癌症研究协会（AACR）2022年会上公布百泽安®治疗实体瘤项目的临床结果和生物标志物数据，包括评估百泽安®治疗局部晚期或转移性NSCLC的3期临床试验 -- RATIONALE303（NCT03358875）和RATIONALE304（NCT03663205）；

　　宣布百泽安®联合化疗对比安慰剂联合化疗，用于一线治疗局部晚期、不可切除或转移性胃或PD-L1>5%表达的胃食管结合部（G/GEJ）腺癌患者的全球3期试验RATIONALE305（NCT03777657）期中分析取得积极结果。该研究正在持续进行最终分析。

　　欧司珀利单抗（BGB-A1217）：、具有完善Fc功能的在研抗TIGIT单克隆抗体。欧司珀利单抗的全球临床开发项目已在超过25个国家和地区入组超过1,000例受试者。

　　与诺华公司达成战略选择权、合作和授权协议，双方将在北美、欧洲和日本共同开发、生产和商业化欧司珀利单抗。

　　早期自主研发项目

　　继续推进早期临床管线中自主研发候选药物的剂量递增阶段研究，包括：

　　BGB-A445：、作为单药或联合百泽安®治疗实体瘤的在研非配体竞争性抗OX40单克隆抗体；

　　BGB-15025：、作为单药或联合百泽安®治疗实体瘤的在研造血干细胞激酶1（HPK1）抑制剂；

　　BGB-10188：、作为单药或联合百悦泽®治疗血液恶性肿瘤或联合百泽安®治疗实体瘤的在研PI3Kδ抑制剂；

　　BGB-23339：、在研型强效酪氨酸激酶2（TYK2）变构抑制剂。

　　BGB-16673（、靶向BTK的在研嵌合式降解激活化合物，或CDAC）在B细胞恶性肿瘤患者中的1期临床研究开始患者给药。

　　安进公司合作里程碑

　　倍利妥®（注射用贝林妥欧单抗，BLINCYTO®）在中国取得附条件批准，用于治疗儿童复发或难治性（R/R）CD19阳性的前体B细胞急性淋巴细胞白血病（ALL）。该项批准是基于在中国以外开展的临床试验数据和在中国成人患者中开展的研究数据的结果。该适应症的完全获批将取决于在中国上市后研究的结果；

　　通过与安进携手，双方共同在中国成功上市新一代蛋白酶体抑制剂凯洛斯®（注射用卡非佐米），用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤患者。

　　Zymeworks公司合作里程碑

　　与Zymeworks携手，双方共同完成全球关键性临床试验HERIZON-BTC-01（NCT04466891）的患者入组。该研究主要评估Zanidatamab作为单药治疗既往经治的晚期或转移性HER2基因扩增胆道癌（BTC）的抗肿瘤活性，包括胆囊癌和肝外胆管癌（胆管癌）。

　　百奥泰公司合作里程碑

　　普贝希®（贝伐珠单抗注射液）在中国新增获批三项适应症，包括成人复发性胶质母细胞瘤患者的治疗；联合卡铂和紫杉醇用于初次手术切除后的Ⅲ期或Ⅳ期上皮性卵巢癌、输卵管癌或原发性腹膜癌的一线治疗；联合紫杉醇和顺铂或紫杉醇和托泊替康用于持续性、复发性或转移性宫颈癌的治疗。

　　生产运营

　　位于美国新泽西州霍普韦尔的普林斯顿西部创新园区的全新商业化阶段生产基地和临床研发中心已正式破土动工。初期建设预计将于2022年启动。该基地还预留了超过100万平方英尺（约9.3万平方米）的可开发地产，用于未来的进一步拓展；

　　位于中国苏州新建的小分子创新药物产业化基地已开始动工。第一阶段建设面积将超过5.2万平方米，且产能扩大至6亿片（粒）剂次，预计将于2023年完工。待基地建设完成、验收合格并获批后，预计我们在中国的小分子药物生产能力，提升至目前的10倍；

　　继续建设位于中国广州的世界一流的生物药生产基地，该基地目前已获批生物药产能为8,000升，新一阶段建设预计将于2022年底完工并满足GMP标准，届时总产能将达到64,000升。

　　企业发展

　　聘任总部位于美国马萨诸塞州波士顿的安永会计师事务所（Ernst & Young LLP）为公司美股财务报表的审计机构，对提交给美国证券交易委员会的截至2022年12月31日的财务报表进行审计，并负责该等报表的内控审计工作；

　　发布百济神州《2021年环境、社会和公司治理（ESG）报告》，并推出了以 “改变治愈未来™”为主题的全球ESG战略框架，该框架将指导公司在五大，领域发力；公司将基于此设定目标并报告进展。此外，这项战略汇编了我们正在开展的工作，即在药物开发的基础上，致力于创造一个更加公平和可持续的世界，进而满足全球人口的需求。

　　预计里程碑事件

　　百悦泽®（泽布替尼）

　　将于2022年ASCO年会上公布治疗R/R滤泡性淋巴瘤的全球性2期ROSEWOOD试验（NCT03332017）临床数据，以及泽布替尼对比伊布替尼用于治疗WM患者中的3期ASPEN试验（NCT03053440）的长期随访结果；

　　继续对正在FDA审评中的CLL/SLL新适应症上市申请提供支持。根据《处方药使用者费用法案》（PDUFA），FDA对该申请做出决议的目标日期为2022年10月22日；

　　继续对正在EMA审评中的CLL和MZL新适应症上市申请提供支持；

　　将于2022年下半年公布全球3期试验ALPINE（NCT03734016）的最终分析数据，包括无进展生存期数据；

　　继续推动百悦泽®的全球药政注册项目，以实现在新的地区和新适应症中的注册，2022年其将有望在另外十多个市场获批上市。

　　百泽安®（替雷利珠单抗）

　　继续支持国家药品监督管理局（NMPA）正在审评的百泽安®用于一线治疗复发或转移性鼻咽癌（NPC）患者的上市许可申请；

　　与诺华合作，继续支持EMA对于百泽安®用于一线、二线和三线治疗NSCLC、二线治疗ESCC的上市申请（MAA）的审评；

　　与诺华合作，为百泽安®在2022年内在美国递交用于治疗NPC、在美国递交用于治疗NSCLC的上市申请提供支持；

　　与诺华合作，继续对正在FDA审评中的用于二线治疗ESCC的新药上市许可申请（BLA）提供支持。根据PDUFA，FDA对该上市申请做出决议的目标日期为2022年7月12日；但监管审查完成的时间可能会因新冠肺炎疫情的限制而有所延迟；

　　将于2022年公布百泽安®针对肝细胞癌（HCC）患者一线治疗的全球性3期临床试验（NCT03412773）的主要结果。

　　欧司珀利单抗（Ociperlimab）

　　将于2022年启动新的关键性临床试验；

　　将于2022年下半年公布1期试验（NCT04047862）针对多种实体瘤队列的数据。

　　百汇泽®（帕米帕利）

　　将于2022年公布在中国进行的百汇泽®用于铂敏感的复发性卵巢癌患者维持治疗的3期试验（NCT03519230）的主要结果。

　　BGB-11417（BCL-2抑制剂）

　　将于2022年下半年启动关键性试验；

　　在2022年第二季度的医学大会上展示其用于非霍奇金淋巴瘤（NHL）、急性髓系白血病和CLL的1期临床试验数据（NCT04277637和NCT04771130）；

　　将于2022年下半年公布其他1期临床试验数据。

　　早期自主研发项目

　　将于2022年上半年启动BGB-A445（OX-40）在晚期实体瘤患者中的1期剂量递增临床研究（NCT04215978）；

　　将于2022年启动在研HPK1抑制剂BGB-15025与百泽安®联合用药的肿瘤特异性扩展；

　　2022年，与南京维立志博合作，启动LBL-007与百泽安®和surzebiclimab（TIM3）联合疗法研究的患者给药。LBL-007是、靶向LAG-3通路的新型在研抗体。

　　Zanidatamab

　　与Zymeworks合作，将于2023年初宣布HERIZON-BTC-01（NCT04466891）的有效性和安全性结果。

　　新冠肺炎疫情影响及应对措施

　　我们预计新冠肺炎疫情所引起的世界卫生危机将继续对我们的业务造成一定的负面影响，包括商业销售、药政沟通、检查及申报、生产、临床试验患者入组、参与及数据公布。由于疫情所带来的限制以及对临床、生产和商业运营的潜在影响，该流行病对未来在全球和中国的影响仍存在不确定性。我们正在努力减少因疫情所导致的工作延迟和中断，并已制定相关协议和流程，确保公司继续按照在全球范围内制定的商业化、药政事务、生产及临床开发目标开展工作。