百济神州宣布百悦泽®（泽布替尼）多项新注册申请在中国获批

　　百悦泽®已在中国获批用于一线治疗慢性淋巴细胞白血病(CLL)或小淋巴细胞淋巴瘤(SLL)及华氏巨球蛋白血症(WM)，并在全球超过65个市场获批多项适应症

　　百济神州(纳斯达克代码：BGNE;香港联交所代码：06160;上交所代码：688235)是一家全球性生物科技公司，公司今日宣布中国国家药品监督管理局(NMPA)已批准其布鲁顿氏酪氨酸激酶抑制剂(BTKi)百悦泽®(泽布替尼)相关的四项注册申请，包括两项新增适应症的上市许可申请，具体为新诊断的成人慢性淋巴细胞白血病(CLL)或小淋巴细胞淋巴瘤(SLL)患者和新诊断的成人华氏巨球蛋白血症(WM)患者，以及两项附条件批准转为常规批准的补充申请。

　　百济神州，副总裁、全球研发负责人汪来博士表示："这一系列的重磅获批将进一步支持泽布替尼，特别是在CLL/SLL以及WM领域，在中国成为治疗B细胞恶性肿瘤的，BTK抑制剂。我们也期待该一线治疗新选择将惠及更多中国患者，并与各界共同助力实现‘健康中国行动'和‘人人享有健康'的全球愿景。"

　　此前，泽布替尼已于2020年6月获NMPA附条件批准用于治疗既往至少接受过一种治疗的成人套细胞淋巴瘤(MCL)患者和既往至少接受过一种治疗的成人CLL/SLL患者，并于2021年6月获NMPA附条件批准用于治疗既往至少接受过一种治疗的成人WM患者。2023年4月底，NMPA将泽布替尼附条件批准的既往至少接受过一种治疗的成人CLL/SLL和WM患者适应症转为常规批准。

　　中国临床肿瘤学会(CSCO)监事会监事长、哈尔滨血液病肿瘤研究所所长马军教授表示："慢性淋巴细胞白血病和华氏巨球蛋白血症患者以老年人群居多，临床医生对治疗药物的疗效和安全性尤为重视。目前，泽布替尼已跃居国内外淋巴瘤指南中多个淋巴瘤亚型治疗的，推荐[i],[ii],[iii],[iv],[v]。随着本次在中国的多个重磅获批，其已成为中国，获批用于CLL/SLL和WM一线治疗的新一代BTK抑制剂，将为中国临床医生提供新的标准治疗方案，惠及更多患者。"

　　本次泽布替尼获批用于治疗CLL/SLL适应症是基于在既往未经治疗的CLL/SLL患者中开展的SEQUOIA(NCT03336333)研究中所取得的数据，获批用于治疗WM适应症是基于ASPEN(NCT03053440)研究。ASPEN研究是目前WM领域中BTK抑制剂开展的，也是，一个全球3期头对头临床试验。

　　关于慢性淋巴细胞白血病(CLL)/小淋巴细胞淋巴瘤(SLL)

　　CLL是一种进展缓慢、危及生命且无法治愈的成人癌症。CLL是一种成熟B细胞恶性肿瘤，其中异常白血病B淋巴细胞(白细胞的一种)来源于骨髓，富集于外周血、骨髓和淋巴组织[vi],[vii] ,[viii]。CLL是最常见的白血病类型之一，约占白血病新发病例的四分之一[ix]。CLL和SLL是同一疾病的不同表现。中国CLL/SLL的发病率约为0.18/10万，在非霍奇金淋巴瘤中占比为1%~3%[x]。

　　关于华氏巨球蛋白血症(WM)

　　WM是一种罕见的、进展缓慢的淋巴瘤，发生在不到2%的非霍奇金淋巴瘤(NHL)患者中[xi]。该疾病通常影响老年人，主要累及骨髓，但也可能影响淋巴结和脾脏[xii]。在中国，每年估计有88,200例患者被诊断为淋巴瘤，其中约91%的病例被归为NHL，中国每年约有1000例新发WM确诊患者[xiii], [viii]。

　　关于百悦泽®(泽布替尼)

　　泽布替尼是、由百济神州科学家自主研发的布鲁顿氏酪氨酸激酶(BTK)小分子抑制剂，目前正在全球进行广泛的临床试验项目，作为单药和与其他疗法进行联合用药治疗多种B细胞恶性肿瘤。由于新的BTK会在人体内不断合成，泽布替尼的设计通过优化生物利用度、半衰期和选择性，实现对BTK蛋白完全、持续的抑制。凭借与其他获批BTK抑制剂存在差异化的药代动力学特征，泽布替尼已被证明能在多个疾病相关组织中抑制恶性B细胞增殖。

　　关于百济神州

　　百济神州是一家全球性生物科技公司，专注于为全球癌症患者发现和开发创新抗肿瘤药物，提高药物可及性和可负担性。通过强大的自主研发能力和外部战略合作，我们不断加速开发多元、创新的药物管线。我们致力于为全球更多患者全面改善药物可及性。百济神州在全球五大洲打造了一支超过9,400人的团队，并在中国北京、美国麻省剑桥和瑞士巴塞尔设立了主要办事处。

　　参考文献

　　[i] NCCN Guidelines. Chronic Lymphocytic Leukemia/ Small Lymphocytic Lymphoma. V2.2023.

　　[ii]NCCN Guidelines. B-Cell Lymphomas.V2.2023.

　　[iii]NCCN Guidelines. Waldenström Macroglobulinemia / Lymphoplasmacytic Lymphoma.V1.2023.

　　[iv]CSCO 淋巴瘤诊疗指南2023.

　　[v] CSCO 恶性血液病诊疗指南2023

　　[vi]National Cancer Institute. Surveillance, Epidemiology, and End Results Program. Cancer Stat Facts: Leukemia —Chronic Lymphocytic Leukemia (CLL). AccessedOctober 4,2021.https://seer.cancer.gov/statfacts/html/clyl.html

　　[vii] Aster JC, Freedman A. Non-Hodgkin lymphomas and chronic lymphocytic leukemias. In: Aster JC, Bunn HF (eds.). Pathophysiology of Blood Disorders. 2nd ed. McGraw-Hill Education; 2017:chap 22.

　　[viii]American Cancer Society. What is chronic lymphocytic leukemia? UpdatedMay 10, 2018. AccessedDecember 6, 2020.https://www.cancer.org/cancer/chronic-lymphocytic-leukemia/about/what-is-cll.html

　　[ix]Yao Y, Lin X, Li F, Jin J, Wang H. The global burden and attributable risk factors of chronic lymphocytic leukemia in 204 countries and territories from 1990 to 2019: analysis based on the global burden of disease study 2019. Biomed Eng Online. 2022 Jan 11;21(1):4. doi: 10.1186/s12938-021-00973-6. PMID: 35016695; PMCID: PMC8753864.

　　[x]https://mp.weixin.qq.com/s?__biz=MzA4ODQxMjgzNw==&mid=2654028680&idx=1&sn=af420ac7e860be0b26463c2e71c6e3f4&

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　　[xi]Tam, et al. A randomized phase 3 trial of zanubrutinib vs ibrutinib in symptomatic Waldenström macroglobulinemia: theASPENstudy. Blood.October 2020. 136(18): 2038-2050.

　　[xii]Lymphoma Research Foundation. Available athttps://lymphoma.org/aboutlymphoma/nhl/wm/. AccessedDecember 2020.

　　[xiii]Chen, et al. Cancer statistics inChina, 2015 [J]. CA: A Cancer Journal for Clinicians, 2016, 66(2):115-132.