百济神州公布2023年第一季度财务业绩和公司业务进展

　· 2023年第一季度产品收入达4.103亿美元，相较去年同期的2.616亿美元增长56.9%

　　· 百悦泽®用于治疗慢性淋巴细胞白血病（CLL）或小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）成人患者的适应症已在美国上市；百悦泽®2023年第一季度全球销售额达2.114亿美元，相较去年同期增长超过一倍

　　· 凭借百泽安®和百悦泽®的成功，我们持续夯实公司在中国肿瘤市场的领先地位

　　百济神州（纳斯达克代码：BGNE；香港联交所代码：06160；上交所代码：688235）是一家全球性生物科技公司，公司今日公布2023年第一季度财务业绩、近期业务亮点和预计里程碑事件。

　　百济神州联合创始人、董事长兼首席执行官欧雷强（John V. Oyler）先生表示："我们的团队持续推进创新产品管线的开发，力争为癌症患者带来新的疗法，与此同时，我们的两大核心产品百悦泽®和百泽安®在第一季度的全球销售额取得了显著增长。作为、疗效和安全性均优于亿珂®的BTK抑制剂，百悦泽®继近期在全球多个地区获批CLL适应症后，市场表现强劲，再次印证了这、产品的重要性。我们将持续致力于将更多疗效显著的药物惠及全球更多患者。"

　　百济神州首席财务官王爱军（Julia Wang）女士表示："我们第一季度取得的业绩彰显了百济神州在，运营和财务规范方面所取得的进展，从而更好地践行为全球更多患者带来可及、可负担的药物的使命。随着产品收入的增长速度继续显著地超过运营费用的增速，百济神州已经为实现未来的进一步增长做好充分准备。"

　　2023年第一季度财务业绩

　　收入：截至2023年3月31日的三个月内，收入为4.478亿美元，相比较，2022年同期收入为3.066亿美元。

　　· 截至2023年3月31日的三个月内，产品总收入为4.103亿美元，相比较，2022年同期产品总收入为2.616亿美元。产品收入包括：

　　– 2023年第一季度，百悦泽®全球销售额为2.114亿美元，相比较，上一年同期销售额为1.043亿美元；

　　– 2023年第一季度，百泽安®在中国的销售额为1.149亿美元，相比较，上一年同期销售额为8,760万美元；

　　– 2023年第一季度，安进公司授权在华销售产品的销售额为3,640万美元，相比较，上一年同期销售额为2,990万美元；

　　· 截至2023年3月31日的三个月内，合作收入为3,750万美元，主要来自于对与诺华分别于2021年第一季度就百泽安®达成的合作预付款和2021年第四季度就欧司珀利单抗达成的合作预付款进行的部分收入确认。相比较，上一年同期合作收入为4,510万美元。

　　产品销售成本：2023年第一季度，销售成本为8,180万美元；相比较，上一年同期为6,520万美元。销售成本的增加主要来自于百悦泽®和百泽安®的产品销售规模增加，以及安加维®和普贝希®销售所产生的费用。

　　毛利率：2023年第一季度的毛利占全球产品总收入的80.1%；相比较，上一年同期为75.1%。毛利占比有所增长，主要是由于百悦泽®和百泽安®的单位成本较低，以及与其他产品组合以及毛利率较低的授权许可产品相比，百悦泽®在全球销售中占比较高。

　　经营费用：截至2023年3月31日的三个月内，经营费用为7.373亿美元；相比较，2022年同期费用为6.847亿美元。

　　· 研发费用：截至2023年3月31日的三个月内，研发费用为4.086亿美元；相比较，上一年同期为3.899亿美元。研发费用的增加主要来自员工人数的增长、对药物发现和临床开发投入的增加，其中包括在建立内部临床运营能力方面的持续投入；部分研发费用的增加已经与支付给临床研究机构的临床试验相关费用的减少所抵消。2023年第一季度，研发相关的股权激励支出为3,400万美元，上一年同期为3,090万美元。

　　· 销售及管理（SG&A）费用：截至2023年3月31日的三个月内，SG&A费用为3.285亿美元；相比较，上一年同期为2.946亿美元。SG&A费用的增加主要归因于员工人数的增加，其中大部分来自于商业团队规模扩大，以及包括市场准入和推广活动在内的外部商业费用的增加。2023年第一季度和2022年第一季度，SG&A相关员工的股权激励支出分别为4,140万美元和3,470万美元。

　　净亏损：截至2023年3月31日的第一季度内，净亏损为3.484亿美元，即每股亏损0.26美元，每股美国存托股份（ADS）亏损3.34美元；相比较，2022年同期净亏损为4.352亿美元，即每股亏损0.33美元，每股ADS亏损4.25美元。净亏损减少主要因为产品收入增长超过了经营费用增长，从而提高了经营杠杆。公司预计在2023年将继续保持这一趋势。

　　现金、现金等价物、受限资金和短期投资：截至2023年3月31日为38亿美元；相比较，截至2022年12月31日，该部分资金为45亿美元。

　　· 截至2023年3月31日的三个月内，经营活动现金支出为5.638亿美元，主要由于净亏损3.484亿美元，以及由于季节性支付的应收账款和薪酬相关付款，营运资本增加2.941亿美元。这些被净亏损中的非现金支出7,870万美元所部分抵消。资本支出为1.256亿美元，用于融资活动的现金为1,990万美元。

　　截至2022年3月31日的三个月内，经营活动现金支出为2.366亿美元，主要由于净亏损4.352亿美元，但被净亏损中的非现金支出8,090万美元部分抵消。由于来自诺华就欧司珀利单抗合作的3亿美元首付款，经营性资产和负债净额减少1.177亿美元，部分被薪酬相关支付造成的季节性营运资本抵消；资本支出为4,510万美元；用于融资活动的现金为1,130万美元。

　　近期业务亮点

　　商业运营

　　· 2023年第一季度，公司产品销售额同比增长57%，主要得益于自主研发产品百悦泽®、百泽安®，以及安进和百奥泰授权产品的销售额增长。

　　· 2023年第一季度，百悦泽®全球销售额为2.114亿美元，相较去年同期增长103%。在美国，得益于CLL/SLL适应症上市的推动，百悦泽®2023年第一季度的销售额达到1.388亿美元，相较去年同期增长104%。随着临床医生的使用增多以及处方数量的持续增长，百悦泽®在所有已获FDA批准的适应症中的应用快速增加。在中国，百悦泽®2023年第一季度的销售额为4,810万美元，相较去年同期增长44%，主要得益于在所有已获批适应症领域的销售额增长。

　　· 2023年第一季度，百泽安®在中国的销售额为1.149亿美元，相较去年同期增长31%。百泽安®市场渗透率和市场份额的提升，主要得益于医保报销范围扩大所带来的新增患者需求、销售团队效率的进一步提升以及药品进院数量的增加。

　　药政进展和研发项目

　　百悦泽®（泽布替尼）：、旨在，化布鲁顿氏酪氨酸激酶（BTK）占有率、最小化脱靶效应的小分子BTK抑制剂，已在美国、中国、欧盟、英国、加拿大、澳大利亚、韩国、瑞士等超过65个市场获批多项适应症，目前正在进一步临床开发，以在全球范围内取得更多上市批准。百悦泽®全球开发项目已在29个国家和地区入组超过4,900例受试者。

　　· 基于3期ALPINE试验中百悦泽®在R/R CLL成人患者中取得无进展生存期的最终分析结果，向美国食品药品监督管理局（FDA）递交新适应症补充说明。

　　· 在澳大利亚获批用于治疗CLL/SLL成人患者。

　　· 欧盟已受理百悦泽®用于治疗R/R滤泡性淋巴瘤（FL）的新适应症上市申请（sNDA），以及基于在R/R CLL患者中取得PFS优效性结果的新适应症补充说明。

　　· 在ACCESS联盟（ACCESS consortium）下的瑞士、英国和加拿大递交百悦泽®用于治疗R/R FL的sNDA。

　　· 拓展百悦泽®的全球药政注册项目，2023年有望在超过30个市场取得药政批准。

　　百泽安®（替雷利珠单抗）：、人源化IgG4抗PD-1单克隆抗体，其结构经特殊改造，可，限度减少与巨噬细胞上的Fcγ受体结合。百泽安®已在中国获批用于10项适应症，目前正在进一步开发，以在全球范围内获得更多上市批准。百泽安®全球临床开发项目已在31个国家和地区入组超过12,100例受试者。

　　· 在2023年美国癌症研究协会（AACR）年会上，公布了RATIONALE-302（NCT03430843）、RATIONALE-304（NCT03663205）、RATIONALE-306（NCT03783442）和RATIONALE-307（NCT03594747）研究的结果。

　　· 宣布百泽安®治疗晚期胃或胃食管结合部腺癌的3期试验取得积极结果。

　　· 美国FDA将于今年第二季度对百泽安®新药上市许可申请（BLA）进行获批前的生产基地现场核查。

　　欧司珀利单抗（BGB-A1217）：、具有完善Fc功能的在研抗TIGIT单克隆抗体。欧司珀利单抗的全球临床开发项目已在20个国家和地区入组超过1,700例受试者。

　　· 联合百泽安®和化疗、用于一线治疗非小细胞肺癌（NSCLC）的2期试验（NCT05014815）已完成患者入组工作。

　　BGB-11417：、高选择性、强效的在研BCL-2抑制剂，目前正在进行临床开发，作为单药或与百悦泽®/奥妥珠单抗联合用药治疗B细胞恶性肿瘤、与阿扎胞苷联合用药治疗急性髓系白血病（AML）和骨髓增生异常综合征（MDS），以及作为单药或与地塞米松/卡非佐米联合治疗多发性骨髓瘤（MM）。BGB-11417的全球临床开发项目已在7个国家和地区入组超过430例受试者。

　　· 继续推动BGB-11417用于治疗R/R 套细胞淋巴瘤（MCL）（NCT05471843）和R/R CLL/SLL（NCT05479994）的潜在注册可用2期研究的临床开发。

　　BGB-A445：、非配体竞争性在研抗OX40单克隆抗体，正作为单药或与百泽安®联合用药进行临床开发。

　　· 联合百泽安®、用于治疗实体瘤的1期剂量递增试验（NCT04215978）已完成患者入组工作。

　　早期自主研发项目

　　· 继续推进早期临床管线中自主研发候选药物的剂量递增阶段研究，包括：

　　– BGB-B167：、在研、潜在"同类首创"CEA x 4-1BB双特异性抗体药物，作为单药或联合百泽安®治疗选择性表达CEA的晚期或转移性实体瘤患者，包括结直肠癌（CRC）；

　　– BGB-A425：、联合百泽安®治疗头颈部鳞状细胞癌、NSCLC和肾细胞癌的在研抗TIM-3抗体；

　　– BGB-15025：、作为单药或联合百泽安®治疗实体瘤的在研、潜在"同类首创"的造血干细胞激酶1（HPK1）抑制剂；

　　– BGB-16673：、在研嵌合式降解激活化合物（CDAC），靶向BTK蛋白降解，作为单药治疗B细胞恶性肿瘤；

　　– BGB-24714：、在研的第二线粒体来源半胱氨酸蛋白酶激活剂（SMAC）模拟物，作为单药或联合紫杉醇用于治疗晚期实体瘤，其临床前研究结果已在2023年AACR年会上公布；

　　– BGB-10188：、作为单药或联合百悦泽®治疗血液恶性肿瘤，或联合百泽安®治疗实体瘤的在研PI3Kδ抑制剂；

　　– BGB-23339：、在研强效酪氨酸激酶2（TYK2）变构抑制剂。

　　合作项目

　　· 与SpringWorks Therapeutics合作，在AACR年会上公布在研B-RAF抑制剂lifirafenib（BGB-283）与SpringWorks的MEK抑制剂mirdametinib联合用于携带RAS突变、RAF突变和其他MAPK通路异常的晚期或难治性实体瘤患者的1b期临床数据。

　　· 与MapKure和SpringWorks合作，在AACR年会上公布在研高选择性RAF二聚体抑制剂brimarafenib （BGB-3245）用于治疗携带MAPK通路异常的晚期或难治性实体瘤成人患者的1a/b期临床数据。

　　· 与南京维立志博合作，在靶向LAG-3通路的新型在研抗体LBL-007联合百泽安®和贝伐珠单抗加卡培他滨，治疗不可切除或转移性CRC的2期临床试验（NCT05609370）中启动患者入组工作。

　　· 此外，还与南京维立志博合作，在LBL-007与百泽安®联合用药，对比百泽安®与其他药物联合用药（包括BGB-A445和欧司珀利单抗）的伞式研究（NCT05635708、NCT05577702）中启动患者给药。

　　生产运营

　　· 位于美国新泽西州霍普韦尔普林斯顿西部创新园区的在建旗舰级生产基地和临床研发中心已完成钢梁吊装封顶。该基地预留了超过100万平方英尺（约9.3万平方米）的可开发地产，以备用于未来的进一步拓展。

　　· 持续建设位于中国广州的世界一流生物药生产基地，目前总产能已达到54,000升，预计2023年第二季度产能还将额外增加10,000升。

　　· 在广州启动抗体偶联药物（ADC）生产设施及全新生物药生产大楼的建设，预计将于2024年完工；在苏州启动新研发中心的建设，以提高临床和商业化生产能力，该项目预计将于2025年完工。

　　· 继续建设位于中国苏州的新建小分子创新药物产业化基地。第一阶段的建设面积预计将超过55.9万平方英尺（约5.2万平方米），固体制剂产能可扩大至6亿片（粒）剂次，该项目预计将于2023年内完工。待基地建设完成、验收合格并获批后，预计我们在中国的小分子药物生产能力，将提升至目前的10倍。

　　企业发展

　　· 宣布巴西圣保罗办事处正式启用，标志着公司在拉丁美洲的发展规划已迈出重要一步。

　　预计里程碑事件

　　百悦泽®（泽布替尼）

　　· 继续支持美国FDA和欧洲药品管理局（EMA）对R/R CLL的新适应症补充说明的审评工作，该申请基于百悦泽®对比亿珂®在R/R CLL中所取得的PFS优效性结果。

　　· 继续支持中国国家药品监督管理局对一线CLL/SLL和WM的sNDA的审评工作，预计其将于2023年上半年，对该审评做出决议。

　　· 继续支持加拿大卫生部对CLL的sNDA的审评工作，预计其将于2023年将对该审评做出决议。

　　· 继续在全球更多的新地区和新的适应症中拓展百悦泽®全球药政注册项目。

　　· 将于2023年ASCO年会上，展示百悦泽®联合来那度胺治疗R/R弥漫性大B细胞淋巴瘤的1期研究的，期中分析结果，以及百悦泽®联合奥妥珠单抗对比奥妥珠单抗治疗复发或难治性滤泡性淋巴瘤的ROSEWOOD研究的，分析摘要。

　　百泽安®（替雷利珠单抗）

　　· 继续支持NMPA对百泽安®新适应症上市申请（BLA）的审评工作，包括联合化疗用于一线治疗不可切除的局部晚期、复发/转移性ESCC患者（预计其将于2023年上半年做出审评决议），以及用于一线治疗肝细胞癌患者（预计其将于2023年下半年做出审评决议）。

　　· 继续支持多个药监机构对于百济神州递交的百泽安®上市申请的审评工作，包括：

　　– 澳大利亚药品管理局（TGA）对百泽安®用于一线和二线治疗NSCLC以及二线治疗ESCC的BLA审评工作，预计将于2023年下半年对该审评做出决议；以及新西兰药品和医疗器械安全管理局（Medsafe）对百泽安®用于一线和二线治疗NSCLC以及二线治疗ESCC的BLA的审评工作；

　　– 韩国食品药品安全部（MFDS）对百泽安®用于二线治疗ESCC的BLA的审评工作；

　　– 巴西国家卫生监督局（Anvisa）对百泽安®用于一线和二线治疗NSCLC和二线治疗ESCC的BLA的审评工作。

　　· 与诺华合作，继续支持对百泽安®的上市申请审评工作，包括：

　　– 美国FDA正在审评的百泽安®用于二线治疗ESCC的BLA，预计将于2023年做出审评决议；

　　– EMA对百泽安®用于一线和二线治疗NSCLC，以及用于二线治疗ESCC上市申请的审评工作，预计将于2023年做出审评决议；

　　– 英国药品与健康产品管理局对百泽安®用于一线和二线治疗NSCLC以及二线治疗ESCC上市申请的审评工作；

　　– 瑞士药品监督管理局对百泽安®用于二线治疗ESCC和二线治疗NSCLC上市申请的审评工作；

　　– 支持诺华计划于2023年向美国FDA递交百泽安®用于一线治疗胃癌和一线治疗不可切除ESCC的注册申报工作；

　　– 将于2023年内向日本药品和医疗器械管理局递交百泽安®用于一线和二线治疗ESCC的BLA。

　　· 将于2023年公布广泛期小细胞肺癌关键性试验的最终分析数据。

　　· 将于2023年ASCO年会上，通过海报展示RATIONALE 301研究补充分析的两份摘要。

　　BGB-11417（BCL-2抑制剂）

　　· 将于2023年下半年启动联合百悦泽®用于一线治疗CLL的全球关键性试验。

　　· 将对正在开展的研究进行数据公布。

　　· 将于2023年ASCO年会上，通过海报展示一项1期研究摘要，评估BGB-11417用于治疗成熟B细胞恶性肿瘤成人患者的安全性、耐受性、药代动力学和初步抗肿瘤活性。

　　欧司珀利单抗（抗TIGIT抗体）

　　· 将于2023年公布多项2期研究数据，包括：

　　– 用于二线治疗肿瘤表达PD-(L)1的ESCC（NCT04732494）；

　　– 用于一线治疗肝细胞癌（NCT04948697）；

　　– 用于一线治疗NSCLC（NCT05014815）。

　　· 将于2023年完成用于一线治疗NSCLC的3期AdvanTIG-302试验的入组工作。

　　· 将在2023年ASCO年会上，通过海报展示1b期AdvanTIG-105的研究摘要。

　　BGB-16673（BTK CDAC）

　　· 将于2023年公布用于治疗B细胞恶性肿瘤的1期研究（NCT05006716、NCT05294731）初步数据。

　　BGB-A445（抗OX40抗体）

　　· 将于2023年公布用于治疗实体瘤的1期研究（NCT04215978）初步数据。

　　· 将于2023年ASCO年会上，通过海报展示OX40激动剂BGB-A445联合或不联合百泽安®治疗晚期实体瘤的1期研究摘要。

　　BGB-15025（HPK1抑制剂）

　　· 将于2023年启动联合百泽安®用于治疗实体瘤的剂量扩展研究（NCT04649385）。

　　合作项目

　　· 将于2023年ASCO年会上，通过海报展示靶向HER2的双特异性抗体zanidatamab联合多西他赛，用于一线治疗晚期HER2阳性乳腺癌患者的1b/2期研究的，结果摘要，并口头报告zanidatamab用于治疗既往经治的HER2基因扩增胆道癌的关键性2b期HERIZON-BTC-01研究摘要。

　　新冠疫情影响及应对措施

　　我们正在持续监测新冠疫情对公司业务的影响。新冠疫情将可能继续对我们的业务造成一定的负面影响，包括商业销售、药政沟通、检查及申报、生产、临床试验患者入组、参与及数据公布。我们正在努力减少因疫情所导致的工作延迟和中断，并已制定相关协议和流程，确保公司继续按照在全球范围内制定的商业化、药政事务、生产及临床开发目标开展相关工作。

　　财务摘要

　　[1]我们修订了部分以前期间财务报表以更正递延所得税净资产估值相关的一项差错，该项差错对先前已发布的2022年第一季度财务报表不重大（请参阅向美国证券交易委员会提交的截至2023年3月31日止10-Q表格季度报告中简明合并财务报表的相关附注，"附注1.业务描述、呈列基准及合并原则和重大会计政策"以及"附注2.前期财务报表修订"）。

　　关于百济神州

　　百济神州是一家全球性生物科技公司，专注于为全球癌症患者发现和开发创新抗肿瘤药物，提高药物可及性和可负担性。通过强大的自主研发能力和外部战略合作，我们不断加速开发多元、创新的药物管线。我们致力于为全球更多患者全面改善药物可及性。百济神州在全球五大洲打造了一支超过9,400人的团队，并在中国北京、美国麻省剑桥和瑞士巴塞尔设立了主要办事处。

　　倍利妥®、凯洛斯®和安加维®为安进公司或其子公司的注册商标。

　　普贝希®为百奥泰生物制药股份有限公司的注册商标。

　　亿珂®为Pharmacyclics LLC和杨森生物技术有限公司的注册商标。