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真实世界数据指南出台临近?零氪科技大数据治理推动RWS落地

时间:2019-10-29 11:52:31    来源:北国网    浏览次数:    我来说两句() 字号:TT

  10月24日,中华预防医学会生物统计分会举办“真实世界数据研讨会”。来自监管部门、学术界、国内外制药企业和CRO企业、以及医疗大数据公司等共同探讨我国真实世界数据(RWD)的现状以及应用产生RWE的路径、标准和方法,以期为修订《真实世界证据支持药物研发的基本考虑(征求意见稿)》(下称《基本考虑》)并尽早配套出台有关RWD的正式指南提供思路,推动真实世界证据在药物研发及监管决策的应用。会上,零氪科技CEO张天泽出席,并介绍了零氪致力于实世界大数据治理、推动真实世界研究应用落地的探索性工作,得到与会者关注和认可。

  在之前的2019年5月,CDE发布《基本考虑》后,受到国内外各方广泛关注,收到来自国内外行业协会(PhRMA、EFPIA、BIO、IFPMA、JPMA、ISPE、RDPAC等)、医院、制药公司、数据公司、专家个人等千余条意见,反响之大可见一斑。在基本考虑的基础上,业内也期待正式指南的出台,以对我国真实世界数据(RWD)的来源、现状,及监管机构对于RWD的评估等要求给出明确的指导,对如何利用RWD产生真实世界证据(RWE)有更清晰的指引。

  完善政策体系

  国家药品监督管理局药品审评,(CDE)周思源副主任谈及,随着《基本考虑》的出台,RWE在国内受到比较大的关注。根据国家食品药品监督管理总局的安排,结合当前的实际情况,CDE有计划“走的更远一点”,在现有征求意见稿基础之上,在今年底发布正式版的指导原则。

  “希望通过指导原则的发布,推动我国的真实世界研究往前走一步,特别是促进工业界的实践。”周思源副主任谈到。

  他透露,CDE很早就开始关注真实世界研究(RWS)在监管领域的应用,并与学术界和工业界尝试起草了《基本考虑》,就是寄希望能够把,的临床试验理念、方法用于中国的药物研发中,推动中国药物创新应用,让中国患者更快地获得好的药品。

  可以预期,CDE将继续与各界一起探索推动RWE在药品监管领域的应用落地。周思源副主任表示,“只有一个关于RWE的指导原则是不够的,在该指导原则推出后,还会启动相关的临床实践,并围绕实践的需要,进一步起草RWD等相关配套指导细则。”

  作为《基本考虑》主笔人之一,南方医科大学生物统计学系陈平雁教授认为,RWD是正式指南落地的关键。他提到,在《基本考虑》征求意见过程中,反映最多的问题就是将来RWS如何能够落到实处,而落到实处的一个最根本的问题就是RWD。我国在RWD研究领域储备不足,还有许多待解的问题。

  “真实世界证据指导原则的出台,如果没有真实世界数据作为基础,是不具备可行性的,所以真实世界数据指导原则的出台,才能最终形成一个真实世界研究的完整体系。”陈平雁教授说。

  恒大健康产业集团博鳌恒大国际医院,医学总监任国胜教授也谈到,目前医院正建立以临床研究为目的的数据库,需要国家的顶层设计,出台相关数据指导原则,“数据库不是为某一个药、为某一个试验而设计,是为了以后更多的临床研究,除了注册研究,还有上市后的研究都可以使用这些数据,这就需要国家顶层设计的出台关于数据的基本指导原则。”

  国际接轨

  “国家政府部门在关键时刻,关键的点,做出正确的决定很重要。”北京大学国际医院副院长梁军教授说。

  作为一名拥有数十年临床研究经验的专家,梁军教授认为,RWS非常之重要,具有深远和重要的意义。“真实世界研究会带给我们更加广泛、更加深入、更加现实的视角,去发现我们所用的药品到底怎么样。”

  梁军教授对我国RWS的现状表达了忧虑。我国关于RCT的各种法规、制度十分健全,临床实践也比较成熟、严谨;相对而言,RWS不仅数量、质量存在巨大落差,政策法规上也存在很多空白。“关于真实世界研究,有多少厂家开展?有多少项研究?有多少策略?有多少政策?有多少法规?”梁军教授反问道,临床药学已经发展到今天,这已经成为回避不了的问题。

  在梁军教授看来,RWS是整个药物治疗研究一个重要的阶段,也是如今的一个方向,制药企业、临床医生、研究者都需要提高对它的认识程度。而且伴随着智慧医疗时代的来临,在大数据技术的推动下,RWS势必会越来越科学,能够解答越来越多的RCT不能解答的问题。

  梁军教授表示,我国需要建立RWS的框架、原则、方法等,“跟国际接轨的时刻到了!”

  RWD是基础

  当前,不仅学界以及政府,企业界对于RWS也愈发重视,相关临床实践也日渐火热,不过让RWE真正落地应用于药品监管,还需要多方面的考虑。

  CDE统计与临床药理学部副部长王骏就谈到,企业考虑使用真实世界证据支持药品注册时,需要考量RWE策略的适用性、真实世界研究设计、真实世界数据的相关性和数据质量,以及统计分析方法等多个因素,“有了这些方面的考虑以后,才能谈到RWE策略用于药品监管决策。”

  从药品审评的角度而言,王骏部长说,CDE对使用RWE主要有三个方面的考量:一是明确RWE支持药品注册的应用场景,如罕见病、新增适应症等;二是申请人与审评机构的沟通交流,包括方案、统计分析计划等的事先沟通;三是递交资料要求与审评内容,审评将明确真实世界证据相关申报资料要求,审评过程中会重视数据处理过程的“透明性”,以及结果的可重现性、稳健性、可重复等。不过目前对于RWD如何递交尚需要进一步探究。

  陈平雁教授则表示,实际上,当前我国研究者发起大量的RWS,取得很多科研成果,但缺乏注册性研究,也无法作为,别的证据支持审批。如何基于真实世界数据开展注册研究助力监管决策,是需要通过指导原则去解决的。

  陈平雁教授认为,RWE能否落地应用于监管决策,“适用”的RWD是基础。RWD是RWS开展和RWE获得的基础,但他强调,并非所有的数据都是适用的RWD,只有经过评估认为是“潜在适用”的RWD才有可能通过RWS形成RWE,而如果获得的RWE比较充分,就可能会在监管决策的过程中采纳它,“采纳的强度有多大,取决其在整个证据链中充当的角色。”

  不过,目前我国RWD还面临的多重挑战。如,忽略数据的基础建设、数据标准不统一、数据共享存在政策障碍、数据质量不高、数据治理技术有待普及、多学科协作机制不畅等。所以,在他看来,做好RWD的治理已经成为关键。

  数据治理

  与会者一致认识到RWD已成为横亘在RWS从理论到应用之间的“一座大山”。零氪科技张天泽以其默默耕耘RWD数年的经历对此感触颇深,他说,高质量RWD可以有效地产生RWE,但RWD不管是在需求定位、提取、数据清洗、整合到,的特征提交、建模过程中,都会发现和预期存在差距,“甚至到,一刻才发现,开始提出问题完全无法用RWD来回答。”他也非常赞同陈平雁教授的观点,使用RWD支持药物的注册研究更具有挑战性,尽管他的团队支持研究者发起的研究发表了很多高质量的研究论文。

  张天泽说,目前患者临床诊疗数据是RWD的主要来源,但存在病例量大、病历数据繁杂、非结构化、行业无标准等问题。此外,由于随访困难,数据往往缺乏临床终点;数据安全、患者隐私需要进一步保障。

  张天泽介绍了他们团队致力于真实世界大数据治理、推动真实世界研究应用落地的一些探索性工作,整个流程包括在数据集成阶段,将院内、院外乃至基因检测报告等多维度数据集成、脱敏;在结构化入库阶段,参考国际临床研究数据标准建立的数据处理流程,形成科研等级标准数据库,并建立通用疾病模型覆盖临床诊疗全程信息,然后利用NLP技术深度结构化海量数据;,,通过独有的数据标准化治理体系,完成科研级数据处理,最终实现标准化、归一化,保障可融合应用。整个过程中,完善的质量保障体系对所有的质控和技术环节来进行核查、监督,实现质量控制和数据的可溯源、可追溯。

  RWE的应用

  通过大数据手段实现RWD的治理,产出的高质量的数据开展RWS,可以在临床研究领域发挥巨大价值。

  北京肿瘤医院副院长郭军教授也提到,可以在临床实践中,RWE可以用于评估诊疗手段的优劣,提供循证医学证据,使得患者有更好的获益;对于已经上市的药品,补充真实世界的数据,进行安全性、有效性的评价。

  广州医科大学附属第一医院梁文华教授则谈到,RWE最重要的应用场景是适应症拓展,通常药物的应用有很多“排列组合”,而不仅是它获批的一个或少数几个适应症,而这些“排列组合”的开发难以通过一个又一个的大型RCT去解决。

  基于我国肿瘤患者存在大量未被满足的用药需求,我国超适应症应用抗肿瘤药物在临床实践中十分普遍,而我国政策法规对off-label用药有严格规定,超适应症限定范围用药也易遭医保和商保拒付,所以会面临一定的风险。

  为回答源自治疗实践的问题,我国研究者发起大量临床研究。据统计,2003-2019年我国共有15566项临床研究在美国ClinicalTrials.Gov登记,其中大部分为研究者或学术机构发起的临床研究(IIT)。研究者开展IIT的现实困难,限制其作为证据支持审批药物适应症拓展,包括单,覆盖范围小,容易让临床研究设计方案出现偏倚,影响最终结果的可信;难以招募到数量足够、代表性强的研究对象;随访时间不够,会选择替代终点来作为研究的主要终点;研究质量不高;项目时间长;费用高等等。

  当然,全球药品审批政策的改变已经让RWS越来越受重视,包括我国在内各国推动RWE在监管决策领域的更多应用,正在取得积极的成果。

  在讨论环节,基石药业医学事务副总裁郭子瑜说,真实世界数据的来源十分广泛,但质量难以保障,可以把医疗机构作为数据源,将医疗机构的数据导入事先设置好的数据平台,在数据质量方面可以相对得到有效控制;国家层面建立这样的一个大数据平台,集成真实世界数据,助力开展真实世界研究。

  安进公司张熏文也谈到,国内的数据应用确实存在很多挑战,真实性、完整性较差,在RWS应用于审批的时候,是否可以尝试探寻新手段。比如在扩大适应症的审评中,应用IIT研究证据,等药物上市后再使用更加规范的手段,收集更多的数据,开展再评价研究。

  此外,包括信达、再鼎、君实、拜耳、恒瑞、豪森、华润北贸、罗氏、百时美施贵宝、百济神州、礼来等国内外知名药企代表一同参加了本次研讨。与会专家表示,相信在国家政府、制药公司、学界专家和以零氪科技为代表的医疗大数据企业等多方共同推动下,不断提升我国真实世界数据的治理能力,促进RWE在药物临床研究中的应用落地,将会有越来越多的药物更快的惠及患者。

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